创新政策快马加鞭 药企如何接招？

核心提示：四政连发向医药全行业释放着切实推动药品创新的强烈信号。

特邀嘉宾

中国医药兄弟联总会长、沈阳华卫集团执行总裁 王振林

深圳市康哲药业有限公司注册部总监 史哲

摩贝(上海)生物科技有限公司高级经理 赵镇

广东天奥医药有限公司市场部总监 曾军

四政连发引爆创新冲关

医药观察家：近期，CFDA一次性发布了《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策（征求意见稿）》等四大改革政策（征求意见稿），涉及加快创新药械上市审评审批、改革临床试验管理、实施药品医疗器械全生命周期管理、保护创新者权益等方面。从政策的集中发布来看，您认为四大政策连发透露出怎样的信号？

王振林：四大政策文件两天内连续出台，说明国家食药监总局对急需的创新药品医械特事特办、急事急办，改革临床试验管理，药品医械全生命周期管理以及用法律的手段把创新者权益固定下来的坚强决心。从创新药品医械申报、审评、临床试验、数据管理、全生命周期到创新者权益保护的全过程，都要做到有法可依，这是向医药全行业发出的积极改革和配合药品一致性评价的强烈信号。

史哲：接连发布的四个文件，虽从标题上可以看出各有侧重点，但其内容和目的相同，即鼓励药品医疗器械创新，加快药品医疗器械上市的进程。我认为这些政策的发布，既是一件好事，也是业界所十分期待的，希望征求意见稿在细化后，能抓紧时间形成制度，尽快落地。

赵镇：一个明显的信号是国家要加快创新药械的发展和应用。中国虽是药械使用大国，但国产药械竞争力较差，而发展药品医疗器械设备的自主创新，可以提高医疗质量，也有助缓解当前的看病贵。所以，提高国内药品医械的需求很迫切，四大政策出台也顺理成章。

医药观察家：四文连发，看似乱花迷人眼，实则条理清晰，而且聚焦于“创新”。结合目前我国药品医疗器械的发展现状来看，您觉得四大政策是否切中了“痛点”？对于药品医疗器械创新取到的实质性作用是否有限？

史哲：我觉得是的。四大政策不仅回应了业界一直担忧的一些事情，而且都提出了切实的解决方案。比如，临床试验机构由认证改为备案，则意味着临床试验机构的“大放开”，而“放开”并不代表其标准的降低，而是会有更多、更好的符合“放开”要求的资源来满足药物研发、临床试验的要求；比如，通过风险控制，设立先决条件，再有条件地批准上市，可以避免重复性或不必要的研究，为一些临床急需药疏通审批道路，而药企在做境外已审批上市的孤儿药时，也可以先上市，再补齐相关数据。如此一来，就能厘清审批繁复的程序，并建立以临床价值为导向的模式，比如，原辅料及包装材料的管理和制度有很大的问题，给药品的研发、注册、申报等带来了很大挑战。未来，药用原辅料和包装材料备案信息平台果真能顺利落地的话，对于解决一直困扰业界多年的原辅料使用的合法性等疑难问题将是极大的利好。以上的例举，都说明了此次新政在推动药品医疗器械创新上，魄力十足。

王振林：不能简单地从这四个文件本身看问题，要把近年来特别是最近一年多来医药行业相关文件和政策结合起来看。四个文件连续发出是对创新药和医械从源头的治理与动态监控，且对原料药、辅料、包材、临床试验、数据等都有明确的备案和管理内容。这是一项长效机制的配套管理文件，是应市场需求而制定的，不会是短期行为，对于药品医疗器械创新会起到明显的、实质性的作用。

赵镇：目前我国的药械发展还面临着创新体系不完善、临床使用问题频发、自主创新和持续创新能力较弱、产业配套落后等问题。这些问题的解决在四大文件中均有所体现，因此，整体来看，四大政策是有的放矢的，只是还需后续政策的补充与完善。

曾军：个人认为切中了“痛点”。当然部分药企仍会继续在传统药械道路上前行，毕竟还有诸多基本的需求需要得到满足，同时，更多的药企会走向创新之路，去寻求更优化的解决方案，以满足更高的临床需求。

“一条龙”打法如何玩出新高度？

医药观察家：去年，药品的临床试验数据造假闹得沸沸扬扬。此次出台的四大政策其中之一就是关于临床试验管理的，主要有“取消临床试验机构资格认定（改为备案管理）、鼓励社会资本设立临床试验机构、60工作日没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意开展临床试验”等条款。据您分析，这些相关条款，对我国药品医疗器械的临床试验会带来怎样的改变？是否会让临床试验走向更规范化和快捷化？

史哲：以临床试验机构资格的放开为例，事实上，国家在临床试验机构认证上做的并不是很好：不是提交了一直没有认证，就是认证到后期，重新认证的时间表迟迟不能确定。现在，由认证改为备案，凡符合相关标准和条件的均可在备案后，开展临床试验。临床试验整体上的资源将更多、更有活力，在优胜劣汰的竞争机制下，其数量和质量便能得到保障。加之，“722”核查风暴后，业界都已明晓科学、规范、严谨的临床试验数据的重要性。此情此景下，药品临床试验的规范化将会得到很大的提升。此外，“60个工作日”的提出，意味着未来临床试验不走批准的程序，主要由企业负责，CFDA负责把控风险等方面的事务，这不单是给CFDA的施压，更重要的是能加快临床试验的进展，使其更加快捷。

王振林：取消临床试验机构资格认定，改为备案制管理，是一项重大的改革，是向传统官僚管理模式的宣战。虽然改为备案制管理，但还是有先决条件的，不是无序管理，而是更加快捷的有序管理。可以肯定的说，通过这一系列的重大改革，医药临床试验面将得到拓宽，速度必将加快，管理更加有效，临床试验走向规范化和制度化是必然的。

赵镇：临床试验机构认定和较长的审查期限，都给了权力寻租的空间。医疗器械产品数量大、品种多、涉及门类广、学科多等特点，也使得医疗器械临床试验的规范程度，较之于药物更差。这些条款体现了去行政化、提倡专业化，有一定的精简效果，尤其是鼓励社会资本设立临床试验机构，可以提高临床试验管理的效率和专业性。

医药观察家：针对审批这一老大难的问题，此次新政提出，有条件地批准治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病、其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械上市，支持创新药按规定纳入基本医疗保险支付范围等举措。如此一来，可以说创新药品医疗器械的春天真的来了吗？对于目前临床需求具有重大意义的创新药品医疗器械的上市，您认为还应该在哪些方面给予支持？

王振林：这些举措对创新药品医疗器械来说是利好，但说其真正的春天已然来临，为时尚早。因为即便征求意见稿通过并且得以实施，还要考虑以下因素：具体操作细则是否可行，监管部门和操作者的效率和作为，是否有优惠政策促使参与者有意愿去创新。

对目前临床需求具有重大意义的创新药品医疗器械的上市，政府层面还应给予下列支持：1、研发费用上的支持；2、开辟研发和上市快速通道上的支持；3、卫计委或药监总局要提供急、重、缺等创新药械领域和目录，便于研发申请人锁定目标；4、创新药械上市后保护上的支持。

史哲：实际上，这里涉及到药物的可及性。国家这样做，会促进能够救命的急需药快速批准和上市，非常有意义。而上述药物，包括其他的创新药，一旦能真正纳入医保支付，必将对创新药的研发产生很大的触动。目前来看，国家这样考虑还是比较全面的。当然，除了药监部门的快速审批，医保方的积极配合外，在国务院推动的大背景下，还需其他相关部门的联动及配套支持，而来自社会的专项资助，奖励等协助也不可或缺。

赵镇：这么想过于乐观。审批难只是后续问题，中国创新医疗器械最大的问题是创新能力不够，其涉及面很广。个人认为政府要在整个药械的创新体系建设上给予全面的支持。

曾军：从政策引导层面上看，我认为这几项政策已昭示着创新药械的春天即将到来，也对各项提法表示支持。

医药观察家：众所周知，实施适应我国国情的药品知识产权保护战略，对新药研发的保护与激励至关重要，然而我国对创新药的保护一直是意识淡薄、举措滞后。此次的新政却从创新保护创新者权益方面提出，完善药品试验数据保护制度，如对批准上市的创新药，给予6年数据保护期；既属创新药又属罕见病用药、儿童专用药的保护期为10年等，并提出要建立上市药品目录集。在您看来，国家这样做有何意义和影响？

王振林：这意味着从研发创新新药开始到上市后有预期的全过程保护制度，真正开始揭开了我国创新药品zhuanli知识产权保护的新篇章，对调动药企研发积极性和参与度具有重要意义和深远影响。

史哲：保护知识产权是我国医药行业发展的必由之路。若不鼓励创新，未来医药行业仍将走“仿制药”的老路子，这是没有前景的。只有保护创新，保护研发的各方面措施真正落地，医药产业才能持续发展，老百姓才能获得更大的受益。另一方面，数据保护的做法也彰显了公正、公平，缓解或避免了其他药企“搭顺风车”的行为对付出了很大精力和成本做临床试验的企业的打击，有利于督促药企深入、自主地创新。

赵镇：政府在保护期上给予更多支持，让创新药械更具垄断性，直接的效果就是上市创新药械的收益大幅增加。同时，创新药也要依靠zhuanli保护赚钱，更长时间的保护期是创新药企业最追求的东西。个人认为，此做法能调动创新药械相关研发企业的积极性，从而促进创新药械的发展。

曾军：这些举措都旨在建立创新药械上市后的壁垒，为其营销获利提供更优的环境，也是吸引创新的关键一环。

医药观察家：此外，为促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力，新政更加重视对药品医疗器械加强全生命周期管理，并针对“话题”剂型注射剂提出要求：开展上市注射剂再评价，力争用5至10年左右时间基本完成已上市注射剂再评价工作。请问，国家为什么要开展上市注射剂再评价？在5至10年左右的时间内能否顺利完成？会遇到哪些障碍或困难？

史哲：“再评价”早已有之，再评价工作，包括注射剂，也一直在开展，虽然其进展并不尽如人意。不过，国家会继续加强这项工作。对于高风险的注射剂而言，再评价能更清楚地识别其潜在的安全隐患，降低风险，进而淘汰临床收益与风险不成比例的药品。此外，加强对药品医疗器械的全生命周期管理也能通过大样本的临床使用，确定某药物能否继续使用。至于“5到10年”一事，只能说，国家提出了这样的一个一定要完成的目标，个人相信也会完成的，不过需要一个长期的过程，因为很多时间表上的计划在推进时，会遇到很多问题，不会一蹴而就。在此过程中，可能遇到的困难包括上市后不良反应的搜集、评估，临床安全性和有效性评价的规则及体系，药物上的杂质如何控制及处方要不要改等问题。

王振林：国家开展注射剂再评价是要在安全性上做文章，既是对用药安全的关注和对过度医疗的重视，也是对注射剂使用乱象和剂型选择欠合理的整治。要顺利实现“5-10年”左右的目标，我认为国家必须要明确时间节点，加强领导，甚至进行强制。即便如此，仍遇到很多困难，主要体现在：上有政策下有对策的地方保护主义；注射剂再评价时间与资源上可能会与一次性评价有冲突；相关部门官员懒政、不作为等。

曾军：“话题”注射剂一直是支付的重头戏，无论在疗效评价还是安全性评价，甚至经济性评价方面都存在诸多问题。再评价可能遇到的障碍不仅仅来自技术，更多的来自各利益相关方。

风口之下，药企的机遇与远方

医药观察家：尽管处于酝酿中的四大政策离真正“定锤”尚有时日，但已有业内人士指出，其落地必将会给医药圈带来革命性的变化。果真如此吗？若是，请问有哪些影响和变化？与此同时，诸药企的创新积极性及行业创新环境会随之得到提升、改善吗？

赵镇：革命性的变化还谈不上，但会是大的变化。药械行业远不如药品行业成熟，相关政策、标准规范亦然，但其体量已足够大，发展势头也更猛，真正的“大政”一出，触动的利益会很大。此外，从政策来看，行业环境将得到改善，只是要后续补充政策和执行跟得上才行。

史哲：我觉得会是一个革命性的变化。因为提出的这些政策，树立了以临床需求为导向的理念，真正能促使一些好的创新药快速试验、上市，药企的积极性及行业的创新环境也会随着政策的落地而改善和提升。

王振林：医药行业本就是具有极强的政策导向性、科技性、有效性和安全性。仅凭这四个即将但还没落地的政策就说是革命性的变化，为时尚早。变化会有，也许会比较大，但是革命性、颠覆性的变化是不可能的。

曾军：从趋势来看，四大政策如果落地，绝对会带来革命性的变化；从源头上来看，会逐渐改变当下的药品结构，缓解“低水平同质化”的情况。接下来，业界可能会经历“高水平同质化”的阶段。但现阶段的创新，整体来说，尚处于“低挂的果实已经被摘完了”的水平。

医药观察家：医药创新早已成为国家和业界持续关注的焦点，那么，据您预测，为激励和促进药品医疗器械创新，未来国家政策还将在哪些方面发力，诸药企创新研发的方向又在哪里？在创新趋势不可逆的背景下，药企应如何应对以更好的生存和发展？

王振林：如果国家出台创新药品医械目录，那么，创新研发的方向就十分明朗了；反之，则只能从大的方向来思考创新的方向。例如，从人群划分来看，有儿童用药，妇女用药，老年用药；从制药制剂上讲，有生物制剂，中药传统方剂，有针对性的医械。

药企的生存和发展可以从以下方面来看：第一，对以研发引领发展的药企而言，即便没有新政，其依然在不断创新发展，新政只会使其积极性更高涨。第二，有研发实力但积极性不高或没有搞创新研发的这类企业，是研发的新生力量，其积极性的调动对行业发展有促进作用。第三，有想法没实力或既没想法也没实力的药企（不幸的是，这类企业占据着制药工业企业的大多数），绝大数是在求生存，求发展的极少。这类企业要想结合新政搞研发，只能在一两个品种上集中资源；若不想开发新品种，就必须严格把控现有产品质量，并在营销策略上下足功夫。

史哲：药品研发创新的方向以临床价值为导向，药企应迎合创新，顺流而动，主动寻找这种方向性的产品和策略。当然，也应结合实际情况，继续深耕自己所擅长的专业或领域，而资本实力雄厚的药企则可以快速筛选品种，再拿到自己名下去整合。总的来说，整个产业链上的每一段，都有亮点。药企应须知：创新的动力在企业本身，而非政府。

赵镇：未来政策主要会在创新体系上发力，以形成全面的政策规范。具体来讲，综合、系统集成的药械研发能力是需要政府鼓励和支持的。同时，我国医疗器械产业的区域性比较强，多集中在珠三角、长三角及京津环渤海湾等区域，地方政府最好能有补充政策出台。

曾军：诸药企应更进一步洞察当下真正未被满足的临床需求之所在，不单单是药品，还包括诊断、治疗及康复等领域。因为未来的竞争是整个治疗领域内所有方式的竞争。因此，药企更应高屋建瓴地思考如何创新，这样才能抓的准、立的稳！